В России официально появился препарат для лечение редкого генетического заболевания — спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщает корреспондент The Moscow Post.
Как сообщили представители оператора маркировки "Честный знак" в РФ впервые появился препарат "Золнесма", чья стоимость на мировом рынке составляет около 2 миллионов долларов или порядка 150 миллионов рублей. Первые упаковки лекарства уже поступил в гражданский оборот. Три использовали в Морозовской детской больнице и Национальном медцентре исследований здоровья детей.
Само заболевания приводит к поражению нейронов головного мозга из-за чего человек не может двигаться, получая паралич мышц. В мире созданы всего три лекарства от заболевания, которые точечно воздействуют на ген, активизирующий нормальную работу организма. Чаще всего заболевание поражает маленьких детей.
Препарат был официально зарегистрирован в России в декабре 2021 года.